基因编辑技术赋能罕见病药物研发

发布时间:2023-03-02

随着基因编辑技术的不断成熟，其在罕见病药物研发中的应用日益深入。

　　随着基因编辑技术的不断成熟，其在罕见病药物研发中的应用日益深入。科研团队利用 CRISPR - Cas9 基因编辑技术，针对多种罕见病的致病基因开展精准修复研究，并成功在动物模型中验证了治疗效果。基于此，多家药企已启动相关临床试验，将基因编辑技术转化为可应用的药物产品。对于罕见病患者群体而言，这一进展意义重大，有望改变目前多数罕见病缺乏有效治疗手段的现状，为罕见病药物研发开辟全新路径。

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